वैज्ञानिकों ने अंधे चूहों में दृष्टि बहाल करने और संपादन प्रक्रिया को महत्वपूर्ण रूप से बढ़ावा देने के लिए वायरस जैसे कणों का उपयोग करके जीन संपादन में एक अभूतपूर्व सफलता हासिल की है। इंजीनियर्ड वायरस-जैसे कणों (ईवीएलपी) का उपयोग करते हुए इस अभिनव विधि ने आनुवंशिक अंधापन के माउस मॉडल की आंखों में रोग पैदा करने वाले उत्परिवर्तन को सफलतापूर्वक ठीक कर दिया है, जिससे उनकी दृष्टि आंशिक रूप से बहाल हो गई है। यह अध्ययन किसी जानवर में चिकित्सीय प्रधान संपादन के लिए प्रोटीन-आरएनए कॉम्प्लेक्स की पहली सफल डिलीवरी को चिह्नित करता है, जिससे जीवित जीवों में आनुवंशिक विकारों के इलाज के लिए नई संभावनाएं खुलती हैं।
एक अभूतपूर्व अध्ययन में, एमआईटी और हार्वर्ड के वैज्ञानिकों ने प्राइम एडिटिंग नामक एक नई विधि का उपयोग करके आनुवंशिक विकारों के संभावित उपचार की दिशा में प्रगति की है। उन्होंने इंजीनियर्ड वायरस-जैसे कणों (ईवीएलपी) का उपयोग करके प्राइम संपादकों को सफलतापूर्वक वितरित किया है, जो जीन-संपादन उपकरण हैं। मानव कोशिकाओं में संपादन दक्षता में सुधार के लिए इन ईवीएलपी को फिर से इंजीनियर किया गया है, और परिणाम प्रभावशाली रहे हैं।
शोधकर्ता आनुवंशिक अंधापन के माउस मॉडल की आंखों में रोग पैदा करने वाले उत्परिवर्तन को ठीक करने में सक्षम थे, जिससे उनकी दृष्टि आंशिक रूप से बहाल हो गई। यह एक महत्वपूर्ण उपलब्धि है, क्योंकि यह किसी जानवर में चिकित्सीय प्रधान संपादन के लिए प्रोटीन-आरएनए कॉम्प्लेक्स की पहली सफल डिलीवरी का प्रतीक है। इसके अलावा, प्राइम संपादकों को बिना किसी ऑफ-टारगेट संपादन के माउस ब्रेन तक पहुंचाया गया, जो सुरक्षा और प्रभावकारिता सुनिश्चित करने के लिए एक महत्वपूर्ण कारक है।
प्राइम एडिटिंग एक शक्तिशाली जीन-एडिटिंग तकनीक है जो अन्य तरीकों की तुलना में लंबे समय तक और अधिक विविध प्रकार के डीएनए परिवर्तनों की अनुमति देती है। इसमें Cas9 प्रोटीन, एक इंजीनियर्ड गाइड RNA और एक रिवर्स ट्रांसक्रिपटेस शामिल है। इन जीन-संपादन उपकरणों के लिए वितरण पद्धति के रूप में ईवीएलपी का उपयोग करके, शोधकर्ताओं ने आशाजनक परिणाम दिखाए हैं।
इस अध्ययन में विकसित ईवीएलपी ने पिछले संस्करणों की तुलना में दक्षता में महत्वपूर्ण सुधार दिखाया है। ईवीएलपी में बदलाव के बाद मानव कोशिकाओं में संपादन प्रक्रिया में 170 गुना सुधार हुआ। यह एक बड़ी सफलता है और प्राइम एडिटिंग तकनीक में और प्रगति का मार्ग प्रशस्त करती है।
हालाँकि, शोधकर्ता यहीं नहीं रुक रहे हैं। उनके पास ईवीएलपी में सुधार जारी रखने और शरीर में अन्य ऊतक प्रकारों को लक्षित करने के लिए प्रौद्योगिकी को अपनाने की योजना है। विभिन्न आनुवंशिक विकारों के उपचार के लिए इसके दूरगामी प्रभाव हो सकते हैं।
यह अध्ययन हमें जीवित जानवरों में आनुवंशिक विकारों के संभावित उपचार के एक कदम और करीब लाता है। आनुवंशिक गलतियों को सुधारने और आनुवंशिक नेत्र समस्याओं वाले चूहों में दृष्टि बहाल करने में सफलता एक आशाजनक संकेत है। हालाँकि अधिक शोध की आवश्यकता है, लेकिन प्राइम एडिटिंग में आनुवंशिक चिकित्सा के भविष्य के लिए काफी संभावनाएं हो सकती हैं।